2021年8月16日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--近日，中国国家药监局（NMPA）公示，百济神州引进的达妥昔单抗β（又称：迪妥昔单抗）上市申请办理状态已更新为：审批完毕-待制证。如果正式获批，该药将惠及中国多种神经母细胞瘤患者。公开信息显示，达妥昔单抗β是百济神州从EUSA Pharma引进的GD2靶向单克隆抗体Qarziba（dinutuximab beta），曾被NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评。
▲ 图片来源：NMPA官网
神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。它是一种极具侵袭性的肿瘤，具有高危神经母细胞瘤的儿童通常经历许多轮复杂而密集的治疗，包括化疗、手术、干细胞移植、放疗等。然而，数据显示，即使采用高度强效的治疗，患者的生存率仍低于50%。因为恶性程度高，治疗难度大，它被称为“儿童肿瘤之王”。公开资料显示，达妥昔单抗β可以与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合。它可以诱导双重免疫机制，使免疫系统破坏神经母细胞瘤的癌细胞。2017年，达妥昔单抗β已获得欧盟委员会批准，用于治疗≥12 月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；也适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。根据百济神州早前发布的新闻稿，达妥昔单抗β是欧洲药品管理局（EMA）唯一批准的用于治疗高危神经母细胞瘤的靶向肿瘤免疫疗法。2020年1月，EUSA Pharma与百济神州签署协议，前者授权百济神州在中国大陆独家开发和商业化达妥昔单抗β的权利。2020年11月，百济神州与EUSA Pharma等公司共同在中国递交了达妥昔单抗β的上市申请。值得一提的是，该产品还被CDE纳入优先审评，拟定适应症详见下图。
▲ 图片来源：CDE官网
根据一项名为APN311-302的关键3期临床研究，在高危神经母细胞瘤一线治疗的维持阶段使用达妥昔单抗β，事后分析显示，与未使用免疫疗法的患者（n=450）相比，接受达妥昔单抗β治疗的患者（n=367）生存期得到了改善，三年总生存（OS）率提高了12％，五年时OS率约为65％（vs 50％）。研究还显示，未接受过免疫治疗的患者在治疗维持期中使用达妥昔单抗β，也可用于防止某些高危神经母细胞瘤患儿复发或进展。
据EUSA Pharma早前发布的新闻稿，通过利用人体自身的免疫系统，达妥昔单抗β已显示出可以非常有效地靶向和攻击某些癌症。对于某些孩子而言，这可能意味着与家人在一起的时间增加数周或数月，而对于另一些孩子来说，这甚至可能让他们长期无癌生存。因此，该产品获得了英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐，用于治疗儿童高危神经母细胞瘤。如果百济神州引进的达妥昔单抗β在中国正式获批，该药将惠及更多中国儿童高危神经母细胞瘤患者。文章来源：
医药观澜《百济神州引进的「达妥昔单抗β」上市申请已审批完毕！》
医麦客始终致力于生物创新药的前沿技术、行业动态、产业洞察等原创新闻报道，全媒体高端矩阵用户达16万+，其中工业用户占比超50%，科研与临床用户约为30%，投资机构用户超过5%。为促进产业细分领域的互动交流，我们组建了多个专业微信群，欢迎扫码加群。